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Descargar informaci\u00f3n de ensayo<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n![\"Alpestria-1\"](\"\/wp-content\/uploads\/2024\/05\/Alpestria-1_logo_L150-2.png\"){kind=logo}
<\/p>\nQu\u2019est-ce que l\u2019\u00e9tude clinique ALPESTRIA-1 ?<\/h3>\n
Alport syndrome Efficacy and Safety Trial-1<\/p>\n<\/div>\n
<\/div>\n\n\n\n
<\/p>\n\n\n\n
- \n
- Objectifs <\/b>: ALPESTRIA-1 est une \u00e9tude clinique de Phase 2 \u00e9valuant l\u2019innocuit\u00e9, la tol\u00e9rance et l\u2019effet de trois niveaux de dose du m\u00e9dicament exp\u00e9rimental Vonafexor sur la fonction r\u00e9nale des patients atteints du syndrome d\u2019Alport.<\/li>\n\n\n\n
- Design<\/b> : L\u2019\u00e9tude est une \u00e9tude ouverte comportant un seul groupe de patients qui re\u00e7oit une dose croissante de Vonafexor au cours du traitement. Il n\u2019y a donc pas de groupe \u00ab placebo \u00bb : tous les participants seront trait\u00e9s par Vonafexor.<\/li>\n\n\n\n
- Traitement<\/b> : Chaque participant recevra un comprim\u00e9 de Vonafexor une fois par jour pendant 24 semaines, puis arr\u00eatera le traitement et sera suivi pendant 12 semaines.<\/li>\n\n\n\n
- D\u00e9roulement <\/b>: L\u2019\u00e9tude clinique comprend 5 visites obligatoires r\u00e9alis\u00e9es au centre d\u2019\u00e9tude, 4 visites au centre de l\u2019\u00e9tude ou \u00e0 domicile, 4 appels t\u00e9l\u00e9phoniques et des pr\u00e9l\u00e8vements sanguins et\/ou d\u2019urine.<\/li>\n\n\n\n
- Patients :<\/b> L\u2019\u00e9tude vise \u00e0 traiter 20 patients en Europe (France, Espagne et Allemagne) et aux Etats-Unis.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n
![\"Vonafexor\"](\"\/wp-content\/uploads\/2024\/05\/Drug-blue-picture-2.png\")
<\/p>\n\nQu\u2019est-ce que Vonafexor ?<\/h3>\n
Le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental test\u00e9 dans l\u2019\u00e9tude clinique ALPESTRIA-1<\/p>\n<\/div>\n
<\/div>\n\n\n\n
<\/p>\n\n\n\n
- \n
- M\u00e9dicament :<\/b> Vonafexor est une petite mol\u00e9cule pr\u00e9sentant des propri\u00e9t\u00e9s anti-fibrotiques et anti-inflammatoires observ\u00e9es dans le rein et le foie. En savoir plus sur Vonafexor<\/a><\/li>\n\n\n\n
- Aspects r\u00e9gulatoires :<\/b> Vonafexor a \u00e9t\u00e9 d\u00e9sign\u00e9 M\u00e9dicament orphelin par l\u2019Agence Europ\u00e9enne des M\u00e9dicaments (EMA) et l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) en 2023.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n
![\"Eligibilit\u00e9](\"\/wp-content\/uploads\/2024\/05\/Doctor-and-patient-image.png\")
<\/p>\n\nPuis-je participer \u00e0 l’\u00e9tude clinique ALPESTRIA-1 ?<\/h3>\n
Je peux \u00eatre \u00e9ligible si :\n<\/p><\/div>\n
<\/div>\n\n\n\n
<\/p>\n\n\n\n
- \n
- Age<\/b>: J\u2019ai entre 18 et 55 ans concernant l\u2019\u00e9tude men\u00e9e en Europe (ou 16 et 55 ans concernant l\u2019\u00e9tude men\u00e9e aux Etats-Unis)<\/li>\n\n\n\n
- Genre <\/b>: Je suis une femme ou un homme<\/li>\n\n\n\n
- Diagnostic <\/b>: J\u2019ai \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9.e pour le syndrome d\u2019Alport et mon test g\u00e9n\u00e9tique pour la maladie est positif<\/li>\n\n\n\n
- Fonction r\u00e9nale <\/b>: J’ai une augmentation de la prot\u00e9inurie ou de l’albuminurie<\/li>\n\n\n\n
- Prot\u00e9inurie\/albuminurie<\/strong><\/b> : J\u2019ai une augmentation de la prot\u00e9inurie ou de l\u2019albuminurie<\/li>\n\n\n\n
- Traitement<\/b>: Je peux participer \u00e0 l’\u00e9tude m\u00eame si je suis d\u00e9j\u00e0 sous traitement par un inhibiteur de l’enzyme de conversion (IEC), un antagoniste des r\u00e9cepteurs de l’angiotensine II (ARA) ou un inhibiteur du cotransporteur sodium-glucose 2 (iSGLT2) <\/li>\n<\/ul>\n\n\n
![\"Status](\"\/wp-content\/uploads\/2024\/05\/iStock-671886438.jpg\")
<\/p>\n\nStatut et centres de l\u2019\u00e9tude<\/h3>\n
L\u2019\u00e9tude se d\u00e9roule \u00e0 la fois en Europe et aux Etats-Unis\n<\/p><\/div>\n
<\/div>\n\n\n\n
<\/p>\n\n\n\n
- \n
- Statut de l’\u00e9tude <\/b>: Recrutement termin\u00e9<\/mark><\/strong><\/li>\n\n\n\n
- Centres de l\u2019\u00e9tude<\/strong><\/b> : L\u2019\u00e9tude est men\u00e9e \u00e0 la fois en Europe (France et Espagne) et aux Etats-Unis.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
Tous les centres de l\u2019\u00e9tudes sont localis\u00e9s sur la carte ci-dessous. Pour obtenir des informations sur un centre, veuillez s\u00e9lectionner le centre en question dans la liste ou cliquer sur la carte. Cliquer sur +\/- pour agrandir\/r\u00e9tr\u00e9cir la carte.<\/p>\n\n\n\n\n\n
<\/p>\n\n\n
![\"En](\"\/wp-content\/uploads\/2024\/05\/iStock-908655400-small.jpg\")
<\/p>\n\nEn savoir plus sur l’\u00e9tude ALPESTRIA-1<\/h3>\n<\/div>\n
<\/div>\n\n\n\n
<\/p>\n\n\n\n
- \n
- Si vous avez des questions concernant l\u2019\u00e9tude clinique ALPESTRIA-1, veuillez consulter votre m\u00e9decin traitant.<\/li>\n\n\n\n
- Pour l\u2019Europe (France, Espagne et Allemagne), consulter le site internet https:\/\/euclinicaltrials.eu<\/a> avec la r\u00e9f\u00e9rence 2023-509638-20 ou le site internet AIRG-France<\/a>.<\/li>\n\n\n\n
- Pour les Etats-Unis, consulter https:\/\/clinicaltrials.gov<\/a> avec la r\u00e9f\u00e9rence NCT06425055 ou le site internet Alport Syndrome Foundation<\/a>.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
Collaboration avec les organisations d’aide aux patients<\/h2>\n\n\n\n
Les associations et fondations soutiennent les patients et leurs aidants en donnant acc\u00e8s \u00e0 une information adapt\u00e9e provenant d’experts en recherche et en clinique, en cr\u00e9ant une communaut\u00e9 de patients leur permettant de se soutenir mutuellement, en amplifiant la voix des patients, en sensibilisant le public aux maladies, et en guidant les patients dans leur participation \u00e0 la recherche clinique.<\/p>\n\n\n
![\"Alport](\"\/wp-content\/uploads\/2024\/04\/ASF-logo-e1714142081986.png\")
<\/p>\n\nAlport Syndrome Foundation<\/h3>\n
L’ASF<\/a> est une organisation am\u00e9ricaine \u00e0 but non lucratif dirig\u00e9e par des patients et qui se consacre \u00e0 l’am\u00e9lioration de la vie des personnes touch\u00e9es par le syndrome d’Alport aux \u00c9tats-Unis.\n<\/div>\n
<\/div>\n\n\n
![\"AIRG-France\"](\"\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/AIRG-France_logo.jpg\")
<\/p>\n\nAIRG-France<\/h3>\n
AIRG-France<\/a> (Association pour l’Information et la Recherche sur les Maladies G\u00e9n\u00e9tiques R\u00e9nales) est une association fran\u00e7aise dont l’objectif est d’informer et d’aider les patients et leurs aidants ainsi que de soutenir la recherche sur les maladies g\u00e9n\u00e9tiques r\u00e9nales.<\/p>\n<\/div>\n
<\/div>\n\n\n\n
A propos du syndrome d\u2019Alport<\/h2>\n\n\n\n
- \n
- Description clinique :<\/b> Le syndrome d’Alport est une maladie r\u00e9nale rare bas\u00e9e sur un d\u00e9faut h\u00e9r\u00e9ditaire du collag\u00e8ne de type IV, un mat\u00e9riau structurel n\u00e9cessaire au fonctionnement des reins, des yeux et des oreilles.
En savoir plus<\/mark><\/summary>Le sympt\u00f4me principal est une h\u00e9maturie (sang dans les urines) au d\u00e9but de la vie, suivie d’une prot\u00e9inurie (pr\u00e9sence de prot\u00e9ines dans les urines), d’une hypertension et d’un \u0153d\u00e8me. Ensemble, ces sympt\u00f4mes conduisent \u00e0 un d\u00e9clin progressif de la fonction r\u00e9nale et finalement \u00e0 une insuffisance r\u00e9nale terminale (IRT). Le risque de progression de la maladie d\u00e9pend de nombreux facteurs, notamment du type g\u00e9n\u00e9tique et de la variante des patients. Les personnes vivant avec le syndrome d’Alport d\u00e9veloppent souvent une perte auditive et des probl\u00e8mes oculaires.<\/details> <\/li>\n\n\n\n
- Mode de transmission :<\/b> Il existe trois types g\u00e9n\u00e9tiques du syndrome d’Alport.
En savoir plus<\/mark><\/summary>Le plus courant est le syndrome d’Alport li\u00e9 au chromosome X (XLAS) bas\u00e9 sur une mutation du g\u00e8ne COL4A5 du collag\u00e8ne IV, o\u00f9 des ant\u00e9c\u00e9dents d’h\u00e9maturie (+\/- prot\u00e9inurie) ou d’insuffisance r\u00e9nale surviennent souvent dans la famille. XLAS repr\u00e9sente environ 74 % de la population de patients identifi\u00e9e. Les autres types g\u00e9n\u00e9tiques sont le syndrome d’Alport autosomique dominant (ADAS) et le syndrome d’Alport autosomique r\u00e9cessif (ARAS) bas\u00e9s respectivement sur la mutation du g\u00e8ne COL4A3 ou COL4A4 du collag\u00e8ne IV. Le type ARAS repr\u00e9sente 17 % et le type ADAS repr\u00e9sente 9 % des patients atteints du syndrome d’Alport.<\/details> <\/li>\n\n\n\n
- Epid\u00e9miologie<\/strong><\/b> :<\/b> Le syndrome d’Alport est la deuxi\u00e8me maladie r\u00e9nale h\u00e9r\u00e9ditaire la plus courante, apr\u00e8s la Polykystose r\u00e9nale autosomique dominante (PKD).
En savoir plus<\/mark><\/summary>L’incidence mondiale du syndrome d’Alport est peu pr\u00e9cise car les individus sont sous-diagnostiqu\u00e9s ou mal diagnostiqu\u00e9s. Cependant, on estime que le syndrome d’Alport affecte entre 1 sur 5 000 et 10 000 naissances vivantes aux \u00c9tats-Unis (XLAS : 1\/2 000 naissances ; ARAS : 1\/10 000 naissances ; ADAS : 1\/100 naissances).<\/details> <\/li>\n\n\n\n
- Traitement:<\/b> Il n’existe actuellement aucun rem\u00e8de contre le syndrome d’Alport et aucune option de traitement actuellement disponible n’a d\u00e9montr\u00e9 son efficacit\u00e9 pour aider les patients \u00e0 \u00e9viter l’insuffisance r\u00e9nale.
En savoir plus<\/mark><\/summary>Les normes de soins actuelles concernent les traitements utilis\u00e9s pour l’insuffisance r\u00e9nale chronique (IRC), notamment les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (ACE) ou les bloqueurs des r\u00e9cepteurs de l’angiotensine (ARA). Ces m\u00e9dicaments ont des effets secondaires, ne sont pas tol\u00e9r\u00e9s par tous les patients, peuvent exacerber l\u2019hyperkali\u00e9mie et n\u2019emp\u00eachent pas la dialyse ou la transplantation r\u00e9nale.<\/details><\/li>\n<\/ul>\n\n\n
<\/p>\nREFERENCES:<\/p>\n- \n
- Orphanet (EU): Orphanet<\/a><\/li>\n
- ASF, Alport Syndrome Foundation: Alport Syndrome Foundation <\/a><\/li>\n
- NORD, National Organization for Rare Disorders (US): NORD<\/a><\/li>\n
- Global data. Alport Syndrome Marketed and Pipeline Drugs Assessment, Clinical Trials and Competitive Landscape report. May 27, 2022. Global data<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/div>\n
<\/div>\n\n\n\n
- \n
<\/p>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Chez ENYO Pharma, nous pla\u00e7ons les personnes souffrant d\u2019insuffisance r\u00e9nale au centre de nos discussions.<\/h3>\n
Nous nous engageons chaque jour \u00e0 d\u00e9velopper de nouveaux traitements pour am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie des patients atteints du syndrome d’Alport. Travailler en \u00e9troite collaboration avec les associations de patients nous permet de renforcer notre meilleure strat\u00e9gie de d\u00e9veloppement d’\u00e9tudes cliniques pour le syndrome d’Alport.<\/p>\n
L’\u00e9tude clinique de Phase 2 ALPESTRIA-1<\/h2>\n
Nous visons \u00e0 pr\u00e9server la fonction r\u00e9nale et r\u00e9parer les l\u00e9sions r\u00e9nales des patients atteints du syndrome d\u2019Alport avec le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental Vonafexor dans l\u2019\u00e9tude clinique de Phase 2 nomm\u00e9e \u00ab ALPESTRIA-1 \u00bb.<\/p>\n
- ASF, Alport Syndrome Foundation: Alport Syndrome Foundation <\/a><\/li>\n
- Mode de transmission :<\/b> Il existe trois types g\u00e9n\u00e9tiques du syndrome d’Alport.
- Pour les Etats-Unis, consulter https:\/\/clinicaltrials.gov<\/a> avec la r\u00e9f\u00e9rence NCT06425055 ou le site internet Alport Syndrome Foundation<\/a>.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
- Centres de l\u2019\u00e9tude<\/strong><\/b> : L\u2019\u00e9tude est men\u00e9e \u00e0 la fois en Europe (France et Espagne) et aux Etats-Unis.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
- Genre <\/b>: Je suis une femme ou un homme<\/li>\n\n\n\n
- Aspects r\u00e9gulatoires :<\/b> Vonafexor a \u00e9t\u00e9 d\u00e9sign\u00e9 M\u00e9dicament orphelin par l\u2019Agence Europ\u00e9enne des M\u00e9dicaments (EMA) et l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) en 2023.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n
- Design<\/b> : L\u2019\u00e9tude est une \u00e9tude ouverte comportant un seul groupe de patients qui re\u00e7oit une dose croissante de Vonafexor au cours du traitement. Il n\u2019y a donc pas de groupe \u00ab placebo \u00bb : tous les participants seront trait\u00e9s par Vonafexor.<\/li>\n\n\n\n