Vonafexor est désigné médicament orphelin (Orphan Drug Designation) pour le traitement du syndrome d’Alport par l’EMA et la FDA

Publié le 06/09/2023

ENYO Pharma annonce que la “désignation médicament orphelin” (Orphan Drug Designation) a été attribuée à Vonafexor pour le traitement du syndrome d’Alport par l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) et l’agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux des États-Unis (Food and Drug Administration, FDA).

Le syndrome d’Alport est une maladie génétique rare affectant 1 naissance sur 5 000 à 10 000. Elle se caractérise par une perte progressive de la fonction rénale et peut entraîner une surdité et une atteinte oculaire.

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